Faza III Proces de evaluare a eficacității și siguranței PXT3003 la pacienții CMT1A (PLEO-CMT) (PLEO-CMT)

proces
 Siguranța și validitatea științifică a acestui studiu sunt responsabilitatea sponsorului și a anchetatorilor studiului. Enumerarea unui studiu nu înseamnă că a fost evaluat de guvernul federal al SUA. Citiți responsabilitatea noastră pentru detalii.
  • Detalii de studiu
  • Vizualizare tabulară
  • Rezultatele studiului
  • Declinare de responsabilitate
  • Cum să citiți o înregistrare de studiu

Stare sau boală Intervenție/tratament Fază
Boala Charcot-Marie-Tooth tip 1A Medicament: doza 1 PXT3003 Medicament: doza 2 PXT3003 Medicament: placebo Faza 3

Tabel de aspect pentru informații de studiu
Tipul de studiu: Intervențional (studiu clinic)
Înscriere efectivă: 323 de participanți
Alocare: Randomizat
Model de intervenție: Atribuire paralelă
Mascare: Triple (participant, investigator, evaluator de rezultate)
Scopul principal: Tratament
Titlu oficial: Studiu de fază III internațional, multicentric, randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, care evaluează în grupuri paralele eficacitatea și siguranța a 2 doze de PXT3003 la pacienții cu boală Charcot-Marie-Tooth tip 1A tratată 15 luni
Data actuală de începere a studiului: Decembrie 2015
Data efectivă primară finală: Martie 2018
Data finalizării reale a studiului: August 2018

Variabila primară de eficacitate utilizată în analiza principală este media valorilor ONLS disponibile în luna 12 și luna 15.

ONLS este o scară a handicapului care a fost derivată și îmbunătățită din Scorul general al dizabilității (ODSS) pentru a măsura limitările în activitățile zilnice ale membrelor superioare (evaluat pe 5 puncte) și ale membrelor inferioare (evaluat pe 7 puncte). Scorul total este o scară de 12 puncte: de la 0 (fără handicap) la 12 (invaliditate maximă). Valorile mai mici în ONLS indică o stare clinică mai bună.

Valorile raportate sunt valorile la momentul inițial (bază) și media valorilor disponibile în luna 12 și luna 15 (fin).

Această măsură a rezultatului este media valorilor disponibile 10MWT în luna 12 și luna 15.

10MWT este o evaluare simplă, standardizată, fiabilă și validă a capacității de exercițiu funcțional și a mersului, care a fost utilizată pentru a evalua tulburările neurologice și pacienții cu CMT.

Valorile timpului mai mic de mers pe jos 10 metri indică o stare clinică mai bună.

Valorile raportate sunt valorile la momentul inițial (bază) și media valorilor disponibile în luna 12 și luna 15 (fin).

Această măsură a rezultatului este media valorilor disponibile ale scorului senzorial CMTNS-v2 în luna 12 și luna 15.

CMTNS-v2 este o scară specifică concepută pentru a evalua severitatea afectării bolii CMT. Este o scară de 36 de puncte bazată pe nouă itemi pentru a cuantifica afectarea (simptome senzoriale, sensibilitatea pinului, vibrațiile și forța brațelor și picioarelor), limitările activității (simptome motorii brațe și picioare) și funcția electrofiziologică (amplitudinile CMAP și SNAP ulnare). CMTNS-v2 trece de la 0 (fără depreciere) la 36 (depreciere maximă) pentru care fiecare sub-element merge de la 0 la 4.

Scorul senzorial CMTNS-v2 este însumat de elementele 1 + 4 + 5 din CMTNS-v2 (Simptome senzoriale, sensibilitate Pinprick și vibrații). Este un scor de 12 puncte: de la 0 (fără depreciere) la 12 (depreciere maximă).

Valorile inferioare ale scorului senzorial CMTNS-v2 indică o stare clinică mai bună.

Valorile raportate sunt valorile la momentul inițial (bază) și media valorilor disponibile în luna 12 și luna 15 (fin).

Această măsură a rezultatului este media valorilor disponibile ale scorului de examinare CMTNS-v2 în luna 12 și luna 15.

CMTNS-v2 este o scară specifică concepută pentru a evalua severitatea afectării bolii CMT. Este o scară de 36 de puncte bazată pe nouă itemi pentru a cuantifica afectarea (simptome senzoriale, sensibilitatea pinului, vibrațiile și forța brațelor și picioarelor), limitările activității (simptome motorii brațe și picioare) și funcția electrofiziologică (amplitudinile CMAP și SNAP ulnare). CMTNS-v2 trece de la 0 (fără depreciere) la 36 (depreciere maximă) pentru care fiecare sub-element merge de la 0 la 4.

CMTES-v2 este însumat de la articolele 1 până la 7 din CMTNS-v2 (limitat la articolele cu depreciere și excluzând articolele electrofiziologice). Este un scor de 28 de puncte: de la 0 (fără depreciere) la 28 (depreciere maximă).

Valorile CMTES-v2 mai mici indică o stare clinică mai bună.

Valorile raportate sunt valorile la momentul inițial (bază) și media valorilor disponibile în luna 12 și luna 15 (fin).

Această măsură a rezultatului este media valorilor 9-HPT disponibile în luna 12 și luna 15.

Testul Nine-Hole Peg (9HPT) este un test simplu temporizat al coordonării motorii fine a extremităților la nivelul membrelor superioare. Măsurează timpul necesar pacientului pentru a introduce 9 cuiere în nouă găuri și pentru a le îndepărta (timpul normal necesar 18 secunde).

Valorile mai mici de 9HPT indică o stare clinică mai bună.

Valorile raportate sunt valorile la momentul inițial (bază) și media valorilor disponibile în luna 12 și luna 15 (fin).

Selecția de siguranță a inclus toți pacienții randomizați care au primit cel puțin o doză de tratament de studiu.

Siguranța și tolerabilitatea PXT3003 au fost comparate cu placebo în ceea ce privește incidența evenimentelor adverse emergente ale tratamentului (TEAE); au fost evaluați în funcție de tip/natură, severitate/intensitate, gravitate și relație cu medicamentul de studiu.

Această măsură a rezultatului este media valorilor disponibile ale simptomelor senzoriale CMTNS-v2 disponibile în luna 12 și luna 15.

CMTNS-v2 este o scară specifică concepută pentru a evalua severitatea afectării bolii CMT. Este o scară de 36 de puncte bazată pe nouă itemi pentru a cuantifica afectarea (simptome senzoriale, sensibilitatea pinului, vibrațiile și forța brațelor și picioarelor), limitările activității (simptome motorii brațe și picioare) și funcția electrofiziologică (amplitudinile CMAP și SNAP ulnare). CMTNS-v2 trece de la 0 (fără depreciere) la 36 (depreciere maximă) pentru care fiecare sub-element merge de la 0 la 4.

Simptomele senzoriale CMTNS-v2 este primul element al CMTNS-v2. Este un scor de 4 puncte: de la 0 (fără depreciere) la 4 (depreciere maximă).

Valorile simptomelor senzoriale CMTNS-v2 inferioare indică o stare clinică mai bună.

Valorile raportate sunt valorile la momentul inițial (bază) și media valorilor disponibile în luna 12 și luna 15 (fin).

Concentrația plasmatică a componentelor PXT3003 a fost măsurată la minim (înainte de doză) și la 90 de minute după administrarea medicamentului.

Valorile plasmatice medii ale valorii inițiale corespund cu jumătate din doza administrată.

Concentrația plasmatică a componentelor PXT3003 a fost măsurată la minim (înainte de doză) și la 90 de minute după administrarea medicamentului.

Valorile plasmatice medii ale valorii inițiale corespund cu jumătate din doza administrată.

Concentrația plasmatică a componentelor PXT3003 a fost măsurată la nivel minim (înainte de doză) și maxim (90 de minute după doză).

Valorile plasmatice medii ale valorii inițiale corespund cu jumătate din doza administrată.

Răspunsul la terapia ONLS 2 a fost definit ca numărul de participanți fără deteriorare (respondenți) la scorul total ONLS final.

O rată de răspuns mai mare indică o stare clinică mai bună.

Alegerea de a participa la un studiu este o decizie personală importantă. Discutați cu medicul dumneavoastră, cu membrii familiei sau cu prietenii despre decizia de a vă alătura unui studiu. Pentru a afla mai multe despre acest studiu, dumneavoastră sau medicul dumneavoastră puteți contacta personalul de cercetare al studiului folosind contactele furnizate mai jos. Pentru informații generale, Aflați mai multe despre studiile clinice.

Tabel de aspect pentru informații de eligibilitate
Vârste eligibile pentru studiu: 16 ani până la 65 de ani (copil, adult, adult mai mare)
Sexe eligibile pentru studiu: Toate
Acceptă voluntari sănătoși: Nu

  • Bărbat sau femeie, cu vârste cuprinse între 16 și 65 de ani;
  • Pacient cu un diagnostic genetic dovedit de CMT1A;
  • Severitate ușoară până la moderată evaluată prin Scorul de Neuropatie Charcot-Marie-Tooth (versiunea 2) cu un scor> 2 și ≤18;
  • Slăbiciune musculară în cel puțin dorsiflexia piciorului;
  • Conducerea nervului motor al nervului cubital de cel puțin 15 m/sec;
  • Oferirea unui consimțământ scris scris semnat pentru a participa la studiu și dispus și capabil să respecte toate procedurile de studiu și vizitele programate.